内毛细胞中耳畸蛋白表达的缺失，对乌会导致声音刺激信号无法正常传递至听觉神经通路而引起耳聋。

据了解，发动方腺相关病毒（AAV）是目前最常用的基因治疗递送载体，然而OTOF基因超出了单个AAV的装载容量。

为了克服大基因内耳递送难题，核打经过不懈努力，核打研究团队利用AAV的双载体递送系统，即由2个AAV载体携带OTOF基因编码序列，在OTOF耳聋动物模型中表达具有正常功能的人源OTOF蛋白，显著改善了听力。

“打个比方，击西歼灭一辆车搬不动它，可用两辆车一起搬。

药物注射入人体后，俄军这两辆车需要合并起来，形成一个整体发挥作用。

梅德”舒易来解释说。